Brainstorm Cell Therapeutics Inc. ( NASDAQ:BCLI ) NurOwn 프로그램에 대한 기업 중간 업데이트 2024년 7월 8일 오전 8시 ET
회사 참여자
Joyce Lonergan - LifeSci Advisors
Chaim Lebovits - 사장 겸 최고경영자
Haro Hartounian - 전무이사, 최고운영책임자
Bob Dagher - 전무이사, 최고의료책임자
컨퍼런스 콜 참가자
제이슨 맥카시 - 맥심 그룹
데이비드 바우츠 - Zachs Small Cap Research
운영자
안녕하세요. Brainstorm Cell Therapeutics Mid-Year 2024 컨퍼런스 콜에 오신 것을 환영합니다. 현재 모든 참가자는 청취 전용 모드에 있습니다. 이 통화는 녹음 중임을 알려드립니다.
그리고 오늘의 통화를 진행해 줄 LifeSci Advisors의 Joyce Lonergan을 소개하고 싶습니다. Lonergan 씨, 시작하셔도 좋습니다.
조이스 로너건
감사합니다, 홀리. 안녕하세요. 오늘 참석해 주셔서 감사합니다. 회사 경영진에게 준비된 발언을 요청하기 전에, 이 컨퍼런스 콜에는 Brainstorm Cell Therapeutics와 미래 사업 운영 및 성과에 대한 잠재력에 대한 수많은 진술, 설명, 예측 및 추정이 포함될 것임을 청취자에게 상기시키고자 합니다. ALS와 같은 신경 퇴행성 질환의 치료에 대한 시장 잠재력, 2024년 이후의 지속적인 운영을 위한 회사의 기존 자본 자원의 충분성, NurOwn 기술 플랫폼의 안전성 및 임상 효능, NurOwn의 임상 시험 및 관련 임상 개발 프로그램, 그리고 사업 계획 노력을 지원하기 위한 전략적 협업 및 파트너십을 개발하는 회사의 능력에 대한 진술입니다.
미래 예측 진술은 수많은 위험과 불확실성의 영향을 받으며, 그 중 다수는 Brainstorm이 통제할 수 없는 위험과 불확실성으로, SEC 제출물에 수시로 설명되는 위험과 불확실성도 포함됩니다. 회사의 실적은 오늘의 콜에서 예상된 실적과 크게 다를 수 있습니다. 회사는 미래 예측 진술을 공개적으로 업데이트할 의무가 없습니다.
오늘 전화 통화에 참여하실 분은 Brainstorm의 사장 겸 CEO인 Chaim Lebovits, 최고운영책임자인 Haro Hartounian 박사, 최고의료책임자인 Bob Dagher 박사입니다. 또한, 전화 통화에 참여하여 Q&A에 응할 예정입니다.
이제 통화를 Lebovits 씨에게 넘겨드리겠습니다. 계속 진행해 주시기 바랍니다.
하임 레보비츠
감사합니다, 조이스. 오늘 아침 저희와 함께 해주신 모든 분들께 감사드립니다. Brainstorm과 NurOwn Development Program에 대한 최근의 긍정적인 개발 사항을 여러분께 알려드리고자 합니다.
우리의 우선순위는 ALS에서 3상 b 시험을 시작하는 것입니다. 6월 24일, 우리는 3상 시험의 화학, 제조 및 통제 측면을 논의하기 위해 FDA와 직접 Type C 회의를 가졌습니다. 이것이 건설적인 회의였고, 이전에 제기된 미해결 CMC 문제를 해결하기 위해 이제 기관과 일치하게 되어 기쁩니다. FDA는 계속해서 지원해 주고 있으며, 그들의 의견과 조언에 감사드립니다.
아시다시피 CMC는 항상 FDA 검토 프로세스의 일부입니다. 그러나 NurOwn을 포함한 모든 세포 치료 제품에는 특별한 고려 사항이 필요합니다. 이러한 제품에는 추가적인 복잡성이 있으며 제조 프로세스에서 FDA가 시험을 시작하기 전을 포함하여 규제 프로세스의 다양한 단계에 참여하는 것이 중요합니다. 이 대면 Type C 회의는 4월에 발표한 FDA가 부여한 SPA 계약에 따른 것입니다. SPA는 전반적인 목표, 설계, 종료 지점, 통계 분석 및 기타 지원 임상 시험 문서를 포함하여 계획된 3상 b 시험의 중요한 세부 사항을 설명합니다. 시험이 기대에 부응한다고 가정하면 이 계약은 FDA가 NurOwn에 대한 BLA의 핵심 부분으로 데이터를 수용할 수 있도록 보장합니다.
우리는 최근 3b상 시험의 시작과 실행을 지원하기 위해 선도적인 임상 연구 기관 또는 CRO와 계약을 체결했습니다. 이 CRO는 ALS 분야의 전문성과 세포 치료 분야를 포함한 복잡한 임상 시험을 관리하는 데 있어 국제적으로 인정받고 있습니다. 그들은 우리에게 모든 측면의 시험을 최고의 품질과 속도로 완벽하게 실행할 수 있는 포괄적이고 완전한 범위의 서비스를 제공할 것입니다. 그들은 이미 연구를 위한 여러 임상 사이트를 정리했고, 첫 번째 환자에게 약물을 투여하기 위해 모든 프로젝트 계획, 시스템 및 연락처를 작업하고 있으며, 희망적으로는 연말 전에 진행할 것입니다.
또한 지난주에 우리는 보통주와 와런트를 매각하기 위해 단일 기관 투자자와 거래를 체결하여 400만 달러의 총 수익을 올렸다고 발표했습니다. 우리는 대차대조표를 염두에 두고 있으며 회사가 적절한 자금을 조달받고 있는지 확인하고자 합니다. 물론 이 금액은 2b 단계 연구 전체를 자금 조달하기에 충분하지는 않겠지만, 단기적으로 중요한 이정표를 통과할 것으로 예상됩니다. 우리는 과거에 그랬듯이 비희석 보조금을 포함한 다른 자금 조달 옵션을 계속 탐색하고 있습니다.
최근의 또 다른 중요한 발전은 Dr. Haro Hartounian을 최고운영책임자로 임명한 것입니다. Haro는 세포 및 유전자 치료에 특히 중점을 둔 생물제약 산업에서 32년 이상의 경험을 바탕으로 뛰어난 실적을 보유하고 있습니다. Haro는 대형 생물제약 회사, 계약 개발 및 제조 기관, 신생 생명공학 회사에서 목표를 달성하는 데 성공했습니다. 그의 경력 하이라이트에는 최첨단 세포 및 유전자 치료 CDMO 시설인 생물중심주의 설립이 포함되며, 그는 2022년에 해당 회사를 성공적으로 인수했습니다.
새로운 역할에서 Hartounian 박사는 CMC 및 상용화를 포함한 Brainstorm의 모든 운영 측면을 감독할 것입니다. 그가 지금 회사에 합류하게 되어 영광이며, 오늘 전화 통화에서 몇 마디 소개할 기회를 갖게 될 것입니다.
요약하자면, 우리는 오랫동안 기대해 온 3상 b 시험을 진행하게 되어 기쁩니다. 우리의 준비는 철저했습니다. 저는 제가 설명한 이러한 필수 단계가 시험이 가장 높은 과학적 및 규제적 기준에 따라 수행되도록 보장할 것이라고 믿습니다. 언제나 그렇듯이, 우리는 ALS 환자 커뮤니티에 깊이 헌신하고 있으며 환자, 임상의, 옹호 단체와 긴밀히 협력하여 이 절실히 필요한 치료법을 필요로 하는 사람들에게 제공할 것입니다.
이제 추가 의견을 듣기 위해 하토우니안 박사님께 통화를 넘기겠습니다, 하로?
하로 하르투니안
Chaim, 감사합니다. 저는 회사의 이 중요한 시기에 Brainstorm에 합류하게 되어 영광입니다. 저는 norm을 잠재적으로 획기적인 새로운 치료법으로 보고 있으며, ALS와 다른 새로운 퇴행성 질환을 앓고 있는 환자를 돕는 Chaim, Dagher 박사, 그리고 다른 팀원들과 같은 의지를 공유합니다. 저는 CNS, 특히 세포 및 유전자 치료 제품 및 프로세스 개발과 제조에 걸쳐 Brainstorm에 상당한 양의 관련 경험을 제공합니다.
이전 회사에서 저는 프로세스 개발, 제조 및 운영 팀을 이끌었습니다. 또한 R&D를 관리하고 성공적인 기업 파트너십을 구축했습니다. 저는 벤치에서 시장으로 FDA 승인 제품 두 가지의 진행을 안내하는 데 있어 리더십 역할을 했습니다. 저는 제 경력 내내 의학 과학을 발전시키고 다양한 이해 관계자에게 가치를 창출하는 목표에 의해 움직였습니다. 저는 높은 수준의 기술적 우수성과 브레인스토밍에 감명을 받았습니다. 저는 재능 있는 팀과 긴밀히 협력하여 3상 시험을 실행하고 회사의 성공을 준비하기를 기대합니다.
통화를 다시 Chaim Lebovits 씨에게 연결해 드리겠습니다.
하임 레보비츠
고맙습니다, 하로. 이제 질문 전화를 열겠습니다. 조이스?
질의응답 세션
A - 조이스 로너건
네. 첫 번째 질문은 10-Q 콜이 왜 지연되었는가입니다.
하임 레보비츠
감사합니다. 우리는 전략적으로 통화를 연기하여 자금 조달과 ALS에 대한 NurOwn의 다가올 3b 단계 시험에 대한 보다 포괄적인 업데이트를 제공했습니다. 우리는 투자자들과 공유할 최신 개발 사항을 확보하고자 했습니다. 다음 질문을 부탁드립니다.
조이스 로너건
감사합니다. ALS에 대한 NurOwn의 3b 단계 시험은 언제 시작되나요?
하임 레보비츠
밥, 이거 가져갈래?
밥 다거
네. 감사합니다, Chaim과 질문에 감사드립니다. 저희는 앞으로 몇 달 안에 이러한 시험을 시작할 수 있게 되어 기쁩니다. 4월에 승인된 성공적인 FDA SPA 계약과 FDA와의 직접 회의, 6월 마지막 주에 있었던 Type C 회의는 시험 설계와 CMC 요구 사항에 대한 저희의 일치에 도움이 되었습니다. 이러한 강력한 기반은 이제 합의된 시험 설계와 효능 종료 지점으로 이어질 것이고, 더욱 견고한 제품과 결합하면 이제 저희는 앞으로 잠재적인 BLA 신청을 할 수 있을 것입니다.
하임 레보비츠
고맙습니다. 조이스?
조이스 로너건
다음 질문은, 현재 재판 준비 단계에 대해 자세히 설명해 주시겠습니까?
하임 레보비츠
그건 당신에게도 해당돼요, 밥.
밥 다거
물론입니다. 기꺼이 그 일도 맡겠습니다. 현재 새로운 CRO와 임상 시험 사이트를 등록하기 위한 세부 사항을 마무리하고 있습니다. 동시에, 제조 사이트로의 기술 이전을 진행하는 동안 상업적 제조업체와 계약을 체결할 것입니다. 이전에는 Type C 회의를 기다려 제조 활동을 진행하고 계약을 마무리했습니다.
조이스 로너건
다음 질문은, 최근의 기금 모금이 시험 일정에 어떤 영향을 미칠 것인가입니다.
하임 레보비츠
고맙습니다, 조이스. 저는 그걸로 하겠습니다. 아시다시피, 저희는 지난주에 보통주와 와런트 매각을 통해 400만 달러의 총수익을 모금했다고 발표했습니다. 이전에 말했듯이, 저희는 200명의 환자를 대상으로 하는 이중맹검 시험에 자금을 지원하기 위해 더 많은 자금을 조달해야 한다는 것을 인정합니다. 이번 자금 조달은 상당한 진전이지만, 현재 시가총액은 시장에서 3b 단계에 진입할 준비가 된 회사의 잠재력을 충분히 반영하지 못할 수 있습니다. 따라서 저희는 전략적으로 시험을 시작하고 주요 이정표를 달성하기에 충분한 자금을 조달했으며, 과거에 성공적으로 수행했던 것처럼 비희석 보조금을 포함한 추가 자금 조달 옵션을 계속 모색하고 있습니다.
저희는 실험을 시작하고 긍정적인 결과를 달성하면 회사의 가치를 재평가하여 더 유리한 조건으로 미래의 자금 조달 기회를 얻을 수 있을 것이라고 굳게 믿습니다. 감사합니다.
조이스 로너건
다음 질문은 주주 가치의 중요성을 언급하셨는데요. 앞으로 역분할을 피하기 위한 전략을 자세히 설명해 주시겠어요?
하임 레보비츠
물론입니다. 대단히 감사합니다. 물론입니다. 장기적인 주주 가치를 창출하는 것이 Brainstorm의 핵심 초점입니다. 최근 자금 조달을 통해 NurOwn 3b 단계 시험을 시작하고 시험 센터 계약, 제조 계약 마무리와 같은 주요 이정표를 달성할 수 있는 리소스가 제공되었습니다. 이러한 중요한 이정표를 달성하면 상용화를 향한 진전을 보여줌으로써 회사에 상당한 가치를 더할 수 있을 것이라고 생각합니다. 또한 시험을 완전히 자금 조달하기 위한 비희석 보조금을 포함한 추가 자금 조달 옵션도 모색하고 있습니다.
우리는 이 실험의 긍정적인 데이터가 우리 회사의 가치를 상당히 높여서 더 유리한 조건으로 미래의 자금 조달 기회를 열어줄 것이라고 믿습니다. 이는 차례로 역세금 분할의 필요성을 완화하고 장기적인 주주 가치를 보장할 것입니다.
조이스 로너건
감사합니다. 다음 질문은 BLA를 제출하기 전에 상업적 제조 시설을 보유하는 것의 중요성은 무엇인가입니다.
하임 레보비츠
고맙습니다. 하로, 그것을 가져가시겠어요?
하로 하르투니안
네, 질문해 주셔서 정말 감사합니다. 상업적 제조 파트너를 일찍 확보하면 여러 가지 이점이 있습니다. 첫째, BLA 제출 준비. 상업적 제조 시설을 가동하면 시험 결과가 긍정적일 경우 훨씬 더 빨리 BLA를 제출할 준비가 됩니다. FDA는 BLA 승인 프로세스의 일환으로 제조 시설을 검사해야 하며 자격을 갖춘 사이트를 보유하면 이 프로세스가 상당히 간소화됩니다. 둘째, 출시 시간을 단축합니다. 시험이 성공적이고 BLA가 승인되면 미리 확립된 제조 역량을 통해 제품을 더 빨리 출시하여 NurOwn 환자를 더 빨리 확보할 수 있습니다.
조이스 로너건
감사합니다. 마지막으로 서면으로 질문드리자면, 3상과 조기 접근 프로그램의 매우 긍정적인 바이오마커 데이터를 가지고, 편견 없이 철회된 BLA를 왜 다시 제출하지 않으셨나요? 다시 제출하실 건가요?
하임 레보비츠
NurOwn의 BLA 신청에 대한 질문에 감사드립니다. 많은 사람들이 이에 대해 질문하는 것에 답할 기회입니다. 3상 시험과 데이터 판독을 해제한 후, 3상 시험과 조기 접근 프로그램의 데이터는 유망하지만 한계가 있다는 것을 알게 되었습니다. 반면에 ALS에 대한 FDA의 유연성 지침과 데이터가 제한적인 다른 ALS 치료에 대한 최근 승인을 알고 있었습니다. 또한, 환자와 ALS 옹호자들이 표현한 치료에 대한 시급한 필요성을 직접 보았고, 계속해서 직접 보고 있습니다.
이러한 요인을 고려하여, 우리는 NurOwn에 대한 BLA를 제출했고, 4상 확인 시험에도 참여하기로 했습니다. 그러나 자문 위원회 회의와 BLA 제출에 대한 우리의 결정을 매우 지지해 준 많은 주요 의견 리더와 옹호자들과의 매우 신중한 고려 끝에, 우리는 동일한 데이터로 항소하거나 재신청해도 단기적으로 승인되지 않을 것이라는 결론을 내렸습니다. 우리는 ALS 치료 승인에 대한 진화하는 기대에 부합하는 포괄적인 데이터 세트가 필요하다는 것을 이해하고 인식합니다.
따라서 우리는 추가적인 3상 b 시험을 실시하기로 전략적 결정을 내렸습니다. 이 새로운 시험은 ALS 환자에 대한 NurOwn의 효과를 확실히 입증하기 위해 보다 강력한 데이터를 수집하는 것을 목표로 합니다. NurOwn 개발에 대한 FDA의 참여는 점점 더 생산적이 되었습니다. 이는 새로운 시험 설계에 대한 신속한 SPA 계약과 최근의 생산적인 대면 CMC 회의와 같은 그들의 행동에서 입증됩니다. 이러한 지속적인 상호 작용은 ALS에 대한 치료법을 찾기 위한 FDA의 헌신을 보여주며, 이 새로운 시험이 성공한다면 그들의 요구 사항에 맞춰 미래의 BLA 제출에 필요한 데이터를 제공할 것이라고 확신합니다.
이 추가 시험은 잠재적 승인에 대한 타임라인이 길어질 수 있음을 의미하지만 FDA의 진화하는 기대치와 일치하며 궁극적으로 우리의 의견으로는 가장 유망하고 빠른 진로를 제공합니다. 이를 통해 더 강력한 BLA 신청과 새로 진단받은 환자와 미래의 ALS 환자를 위해 NurOwn을 시장에 출시하는 더 빠른 경로가 생길 것입니다. 우리는 과제에 대해 투명하게 밝히고 NurOwn을 이 파괴적인 질병에 대한 잠재적 치료법으로 개발하는 데 전념하고 있습니다.
감사합니다. 홀리, 이제 참가자가 몇 가지 질문을 하고 싶어한다면 허락해 주시기를 부탁드립니다. 두세 개의 질문을 받겠습니다. 홀리, 부탁합니다.
운영자
물론입니다. 이때, 질의응답 세션을 진행합니다. [운영자 지침] 오늘의 첫 질문은 Maxim Group의 Jason McCarthy가 합니다.
제이슨 맥카시
안녕하세요, Chaim. 질문에 답해 주셔서 감사합니다. 바이오마커 질문을 꺼내셔서 기쁩니다. 마지막에 제 질문으로 넘어가는 부분이 있습니다. 그리고 Hartounian 박사가 이 질문에 도움을 줄 수 있을지도 모릅니다. ADCOM 중에 NurOwn 세포에서 분비되는 신경 영양 인자 수준에 대한 문제가 제기되었거나 의견이 있었습니다. FDA와의 회의에서 세포의 필수 효능에 대한 문제가 제기되었나요? 그리고 Hartounian 박사, 세포 치료가 신경 영양 인자만 분비되는 것보다 훨씬 더 복잡하다는 근거에 대해 말씀해 주시겠습니까? 그것들은 중요하지만, 이전 시험에서 보았던 NurOwn의 긍정적인 측면을 주도할 수 있는 다른 많은 일들이 일어나고 있습니다.
하임 레보비츠
고맙습니다, 제이슨. 하로, 부탁해요.
하로 하르투니안
저는 세포 치료가 매우 복잡하고 제조에는 특히 해결해야 할 많은 과제가 필요하다는 데 동의하는 경향이 있습니다. 저는 우리의 제조 공정이 잘 정의되어 있다고 생각합니다. 우리의 목표는 제품을 제조할 수 있고 상업적 역량이 있으며 이전에도 이를 수행한 시설이 있는지 확인하는 것입니다. 바이오마커에 대한 질문에 대해서는 -- 저는 Dagher 박사에게 그 질문에 답해 달라고 부탁하고 싶습니다.
밥 다거
오, 네, 안녕하세요, 저는 Bob입니다. 고맙습니다, Haro. 질문 감사합니다, Jason. 네, 우리는 FDA와 Type C 회의를 논의했습니다. 이러한 세부 사항 중에는 효능과 분비된 신경 영양 인자 및 기타 구성 요소의 양이 포함되며, 기본적으로 우리가 보유한 기술이 환경, CSF, 뇌 및 척수 세포에 영향을 미친다고 믿습니다. 출시 기준 측면에서 Haro가 언급했듯이, 우리는 현재 프로세스를 갖추고 있으며 임상 시험 중에 제품을 출시하고 상용화로 전환하는 데 필요한 사양에 대해 FDA와 합의했습니다. 우리는 준비가 되었습니다. 이것이 질문에 대한 답이 되기를 바랍니다.
하로 하르투니안
제품 출시의 일부인 정체성, 안정성, 효능, 그리고 우리가 측정하는 다른 바이오마커를 살펴볼 수 있는 무언가를 추가할 수 있습니다. 그래서 우리는 견고한 계획을 세웠고, Chaim이 3상 b 임상 시험에 대해 말한 것을 진행하고 제조, 상업적 제조를 확립할 수 있을 것이라고 생각합니다. 우리는 매우 성공할 것이라고 생각합니다.
제이슨 맥카시
감사합니다. 3b 단계의 일환으로, 이전 시험에서 6~9주 또는 3개월이었던 스크리닝 기간 동안 환자가 얼마나 빨리 진행되는지에 따라 환자를 포함 또는 제외하는 기준이 있을까요? 이 연구에도 포함될 예정인가요?
하임 레보비츠
물론입니다. 고맙습니다, 밥. 대답해 주시겠어요?
밥 다거
물론입니다. 네, 기꺼이 그렇게 하겠습니다. 그러니까, 제이슨, 이전 3상 시험과는 다른 점이 있을 겁니다. 이전 시험에서는 진행 속도가 느린 것을 측정하기 위해 최대 5개월의 기간이 있었습니다. 그리고 이 3상 b 시험에서는 스크리닝 기간을 상당히 단축할 것입니다. 그리고 여러 가지 이유가 있는데, 그 중 하나는 NurOwn에 반응할 가장 적격한 환자를 배제하거나 시험을 성공으로 이끄는 방법을 정확히 파악하는 데 어려움이 있을 것이기 때문입니다.
오늘날의 데이터에서 우리는 이러한 -- 환자가 그렇게 해야 하는 요구 사항은 질병의 초기 단계일 것이라는 것을 알고 있습니다. 그래서 우리는 질병이 경미하고 너무 많이 진행되지 않은 초기 단계의 환자를 포착할 수 있도록 진입 기준을 설정했습니다. 그리고 그렇게 하기 위해 우리는 스크리닝 기간을 연장하고 진행 기울기를 측정할 필요가 없었습니다.
제이슨 맥카시
그래서 피할 수 있을 겁니다. 이전 시험에서 기억하건데, ALSFRS 점수가 25였습니다. 범위를 벗어났지만 효과가 있었습니다...
하임 레보비츠
제이슨, 제이슨, 100%, 저는 의사가 먼저 말할 수 있도록 허락하고 싶었습니다. 상상하실 수 있겠지만, 우리는 이전 시험에서 통계적으로 유의미한 결과를 본 하위 그룹에 집중하고 있습니다. 그래서 우리는 그 하위 그룹에 집중하려고 노력하고 있습니다. 기준 내에서는 더 이른 환자를 확보하고 당신이 언급한 것처럼 더 진행된 환자로 끝나지 않도록 설정하는 방법에 대한 여러 가지 방법이 있습니다. 오늘 아침 제이슨, 당신의 질문에 정말 감사합니다.
제이슨 맥카시
감사합니다.
하임 레보비츠
홀리?
운영자
다음 질문은 Zachs Small Cap Research의 데이비드 바우츠로부터 옵니다.
데이비드 바우츠
안녕하세요, 여러분. 그럼 제이슨의 질문에 대한 후속 조치로 진입 기준을 좀 더 자세히 살펴보겠습니다. 그게 무엇인지 정량화할 수 있나요? 최소 ALSFRS 점수인가요? 진단을 받은 후 최소 시간인가요? 그리고 그 검진 기간 동안 변경될 수 있는 환자는 어떻게 되나요?
하임 레보비츠
단발?
밥 다거
네, 기꺼이 받겠습니다. 질문을 해주셔서 감사합니다, 데이비드. 그래서 우리는 몇 달 전인 4월에 입원 기준 포스터를 냈습니다. 요약하자면, 우리는 첫 증상이 나타난 지 2년 이내에 호흡 기능이 보존된 환자, 특히 약 65%의 느린 활력 용량을 가진 환자를 살펴볼 것입니다. 우리는 검진 시 ALSFRS 12 항목 척도의 모든 항목을 측정하고 모든 항목이 0 또는 1에 도달하지 않았는지 확인할 것입니다. 우리는 모든 사람이 2, 3 또는 4를 갖기를 바랍니다. 그리고 앞서 언급했듯이 검진 기간을 약 8주로 단축할 것입니다. 따라서 검진 후 1주일 안에 골수 흡인을 하고 NurOwn을 생산하기 시작할 때, 기준선이 올 때까지는 매우 중요합니다.
저희는 proact 대규모 데이터베이스를 사용하여 이런 유형의 데이터를 모델링하고 시뮬레이션했으며, 기준 총 ALSFRS 점수가 25보다 훨씬 높을 것이라고 확신합니다. 그래서 저희는 정확히 경증에서 중증의 초기 인구를 포착할 수 있을 것이라고 확신합니다.
데이비드 바우츠
좋아요, 그리고 그 스크리닝 기간 동안 변화가 있었다고 말하는 환자의 경우 -- 그들은 여전히 포함될 것인가요? 그 환자들을 어떻게 다룰 것인가요?
밥 다거
물론입니다. 앞서 언급했듯이 기본적으로 우리는 기울기 측정을 부과하지 않을 것입니다. 하지만 우리가 알다시피, 질병에는 이질성이 있고, 스크리닝에 참여하는 모든 사람은 시뮬레이션을 통해 40~45 정도일 것이라고 생각합니다. 총 점수로 40 정도라고 합시다. 8주 또는 2개월의 시간 진행으로 점수가 떨어질 수 있지만, 앞서 질문하셨듯이 25점 기준점을 훨씬 넘을 것입니다. 따라서 우리는 모든 사람이 시험에 참여하고, 적절한 스크리닝을 받을 것이며, 스크리닝을 받은 모든 적격 환자가 시험에 참여할 것이며, 너무 빨리 진행되거나 2개월 동안 많은 포인트가 진행되지 않을 것으로 봅니다. 따라서 우리는 기준선에서 누가 어떤 집단을 시작할지에 대해 매우 확신합니다. 그리고 네, 모든 사람의 스크리닝과 골수가 시험에 포함될 것입니다.
데이비드 바우츠
좋아요. 좋아요, 거기에 추가 세부 정보가 있어서 감사합니다. 그리고 마지막으로, 예측하기 어렵다는 건 알지만, 얼마나 빨리 시험 등록을 예상하고 계신가요? 기본적으로, 기본적으로 시작할 준비가 된 환자 볼루스가 있나요?
하임 레보비츠
아주 좋아요. 죄송하지만, 가도 돼요.
밥 다거
네. 저는 빨리 물어보려고 했습니다. 빨리 대답하려고 했는데, 기본적으로 우리는 빠른 등록에 매우 확신합니다. 또한 사이트 수를 늘리고 있습니다. 우리는 3상 시험에서 같은 수의 환자를 대상으로 6개 사이트를 사용했습니다. 이제 더 늘릴 것입니다. 우리는 이미 많은 사이트와 환자들과 대화를 나누었고, 그들은 기본적으로 -- 우리는 -- 시험이 시작되기를 기다리고 있다고 말했습니다. 그래서 등록률이 높을 것이라고 확신합니다.
데이비드 바우츠
좋아요, 좋아요. 질문에 답해 주셔서 감사합니다.
하임 레보비츠
물론이죠, 데이비드. 참석해 주셔서 감사합니다. 좋아요, 마지막 질문 하나 더 할게요. 그리고 다른 질문이 있다면 홀리?
운영자
다음 질문은 개인 투자자인 다니엘 워커로부터 왔습니다.
신원이 확인되지 않은 분석가
네, 안녕하세요. 하르토니안 박사님, 저는 그저 궁금했는데, 당신은 꽤 오랫동안 세포와 유전자 제조를 해오셨잖아요. 당신은 분명 이 분야의 전문가이시죠. NurOwn의 차별점과 NurOwn에 대해 당신이 그렇게 흥분하는 이유에 대해 조금 이야기해 주시겠어요?
하로 하르투니안
감사합니다. 좋은 질문입니다. 저는 세포 치료제 제조 및 공정 개발을 거의 20년 동안 해왔고, NurOwn 제조에 대해 제가 흥분하는 것은 환자의 골수에서 MSC를 채취하여 성장시키는 새로운 생산 방식입니다. 그리고 그 다음 단계는 환자에게 도움이 되는 물질을 생산할 수 있는 세포로 분화시키는 것입니다. 그래서 매우 새롭고 독특한 제조 방식입니다. 참신하고, 저희는 모든 도구와 팀을 갖추고 있으며, 실제로 성공적인 제조 공정과 상업적 제조를 통해 제품을 출시할 수 있다고 믿습니다.
신원이 확인되지 않은 분석가
좋습니다. 고맙습니다. 그리고 Dagher 박사님, ADCOM 이후에 대해 조금 이야기해 주시겠어요? 제 말은, 3상 바이오마커 데이터는 아직 공개되지 않았고, 근육과 신경에 출판되지 않았고, EAP 데이터도 아직 공개되지 않았다는 뜻인가요? 또한 맹검이 해제된 사람들도 꽤 있었나요?
하임 레보비츠
다니엘?
신원이 확인되지 않은 분석가
예.
하임 레보비츠
그게 당신이 말하는 바가 아니라고 생각합니다. Phase 3b 바이오마커 시험은 muscle and nerve에 게재되었나요?
신원이 확인되지 않은 분석가
네, 맞아요. 맞아요. 그리고 저는 Dr.에게서 그냥 궁금해서…
하임 레보비츠
그게 당신이 말한 거야?
신원이 확인되지 않은 분석가
네, 맞습니다.
하임 레보비츠
확신하는.
신원이 확인되지 않은 분석가
네. 그리고 저는 Dagher 박사에게 궁금했습니다. 바이오마커 데이터와 EAP 데이터가 어떻게 그에게 더 큰 확신을 줄 수 있는지, 어떻게 NurOwn에 대한 확신을 더 줄 수 있는지요?
밥 다거
물론입니다. 질문에 감사드립니다, 다니엘. ALS와 같은 신경퇴행성 질환과 이질적 인구를 다룰 때 생물학이 거치는 경로가 많고, 질병에 관련된 여러 요인이 있으며, 각 환자마다 과정이 다르다는 것을 이해해야 합니다. 따라서 데이터를 더 깊이 파고들어 NurOwn과 같은 세포 치료 복합체를 이해하려고 할 때, 그것은 이 치료 패러다임에 배치됩니다. 우리 모두는 염증 과정을 공격하고 신경퇴행과 신경 세포 사멸을 멈추고 차단하기 위해 조기에 행동해야 한다는 것을 알고 있습니다.
그렇게 하려면 알츠하이머병에서 알 수 있듯이, 특히 파킨슨병과 다발성 경화증 및 기타 질병에서 매우 일찍 행동해야 합니다. 이제 우리는 질병 과정 초기에 이 기술이 가장 잘 작동한다는 확신을 주기 위해 심층적으로 조사할 때 데이터를 가지고 있습니다. 즉, 염증 발작을 경험하기 시작한 집단을 얻고, 그런 다음 일부 정상적인 사망이 첫 번째 증상 또는 환자가 경험하는 초기 증상을 생성합니다. 그리고 그것을 포착하고 진입 기준을 가능한 한 정교화하려고 할 때, 우리는 ALSFRS-R에 기반한 기본 종료점인 우리가 가진 측정 도구가 기본적으로 25 미만의 매우 진행된 수준에 도달했을 때와 달리 해당 질병 집단에서 발생하는 이러한 기능적 변화를 감지할 수 있을 것이라고 생각합니다. 그리고 점수의 많은 항목이 더 이상의 감소를 더 이상 감지하기에는 이미 너무 진행되었습니다. 여기서 우리는 시험을 성공으로 이끌기 위해 적절한 위치에 있을 것입니다. 이것이 질문에 대한 답이 되었기를 바랍니다.
신원이 확인되지 않은 분석가
네, 정말 감사합니다.
하임 레보비츠
알겠습니다. 정말 고맙습니다. 홀리, 이제 통화가 마무리된 것 같습니다.
운영자
대기 중인 질문이 더 이상 없습니다. 오늘의 컨퍼런스는 여기서 마무리되며, 지금 당장 전화를 끊으셔도 됩니다. 참여해 주셔서 감사합니다.